Игорь Молд предлагает Вам запомнить сайт «Наука и техника»
Вы хотите запомнить сайт «Наука и техника»?
Да Нет
×
Прогноз погоды

Новейшие разработки, этапы развития техники. Достижения и история в науке и технике.

Читать

Новая победа генной терапии: неизлечимое заболевание кожи – больше не приговор

развернуть

Новая победа генной терапии: неизлечимое заболевание кожи – больше не приговор

Эта история началась в 2015 году: семилетний мальчик был госпитализирован с буквально слезающей коже и волдырями на руках и ногах, а также на спине. Пациента спасали врачи из Германии, Австрии и Италии. По их словам, состояние мальчика было критическим: он потерял порядка 60% кожных покровов.

Специалисты поместили юного пациента в индуцированную (медикаментозную) кому, чтобы избавить от дальнейших страданий и начали с традиционной пересадки. Мальчику трансплантировали кожу отца ребёнка, а также донорские материалы. Но это не помогло.

Тогда родители согласились на экспериментальное лечение, которое провела команда из Рурского университета в Бохуме (Германия). Учёные использовали методы генной терапии, чтобы создать для маленького пациента новую кожу.

С тех пор прошло два года, и мальчик уже вернулся к обычной жизни: он ходит в школу, общается со сверстниками и даже играет в футбол. При этом ему больше не нужны лекарства или какое-то дополнительное лечение.

Дождавшись таких результатов, исследователи подробно рассказали о том, как проходила их работа.

Генная терапия и раньше применялась для создания кожи, которая использовалась при пересадках. Однако в данном случае у пациента наблюдалась редкое и неизлечимое генетическое заболевание – буллёзный эпидермолиз (БЭ).

Отличительным признаком болезни является повышенная чувствительность кожи: она попросту не переносит механических воздействий. На коже постоянно появляются пузыри и волдыри, а также эрозии, язвы и открытые раны. В итоге кожа непрерывно шелушится и отпадает, а риск занести в раны инфекции невероятно высок.

В таком состоянии пациенты очень тяжело переносят операции по пересадке кожи. К тому же последние являются не очень-то эффективными, поскольку БЭ, как упоминалось выше, болезнь генетическая. У человека наблюдаются мутации в генах, которые кодируют белки, отвечающие за состояние эпидермиса – по сути, за "закрепление" верхних слоёв кожи. Когда эти белки производятся в недостаточном количестве или совсем отсутствуют, кожа становится настолько "хрупкой", что верхняя её часть слезает при малейшем воздействии. И пересадка новой кожи ничего не меняет: даже когда она станет частью организма, то точно так же начнёт разрушаться.

Буллёзный эпидермолиз проявляется в детстве, часто в младенчестве, и не только доставляет страдания детям, но и является прямой угрозой для жизни. Некоторые пациенты не доживают до совершеннолетия, у других со временем развивается рак кожи. Одним словом, встретить взрослого человека с БЭ почти невозможно. Медики и волонтёры называют юных пациентов с этим заболеванием "детьми-бабочками", проводя аналогию с тем, как насекомые сбрасывают несколько слоёв кокона.

Пересадка кожи или постоянное залечивание ран – единственный выход для пациентов с буллёзным эпидермолизом. По крайней мере, так было до появления нового метода лечения.

В ходе работы учёные взяли у пациента небольшой кусочек кожи из неповреждённой области. Из него извлекли стволовые клетки, которые заразили ретровирусом со здоровой копией гена под названием LAMB3 – того самого, мутации в котором и вызывают болезнь.

Затем из этих стволовых клеток исследователи вырастили крупные "листы" кожи (размером от 50 до 150 квадратных сантиметров) тем же способом, как выращивается кожа для пересадки после ожогов. В общей сложности специалисты вырастили около одного квадратного метра новой кожи. В ходе трёх операций её пересадили ребёнку, в конечном счёте заменив 80% его кожного покрова.

Спустя десять дней новая кожа начала "приживаться", запустились процессы регенерации, а через восемь месяцев. Почти вся кожа мальчика полностью восстановилась до нормального состояния: на ней появились потовые и сальные железы, начали расти волосы.

До сих пор никаких осложнений или побочных эффектов выявлено не было, отмечают эксперты. Они поясняют: в данном случае важно, чтобы иммунная система организма не посчитала новый ген чужеродным и не начала отторгать и атаковать клетки с "подменой".

Новая победа генной терапии: неизлечимое заболевание кожи – больше не приговор

Поэтому впереди ещё много дополнительных исследований, проверка нового метода на предмет пока не обнаруженных побочных эффектов и различных рисков. Тем не менее авторы работы надеются, что история спасённого мальчика подарит надежду тысячам пациентов и их семьям.

Более подробно работа международной команды учёных описывается в статье, опубликованной в журнале Nature.

Напомним, ранее авторы проекта "Вести.Наука" (nauka.vesti.ru) рассказывали о том, как генная терапия спасла от смерти девочку с лейкемией и помогла победить мышечную дистрофию, а также глухоту и слепоту.

https://www.vesti.ru/doc.html?id=2952678&cid=2161


Ключевые слова: главная, новость
Опубликовал Игорь Молд , 10.11.2017 в 12:47

Комментарии

Показать предыдущие комментарии (показано %s из %s)
Показать новые комментарии
Комментарии Facebook
Свежее
Обнаружен невидимый щит, окружающий Землю, но исследователи не понимают, как он появился
Белка Затейница (Шелл) 19 авг, 12:55
+81 83
О советском космонавте, ставшем "робинзоном", починившем американский Шаттл и попавшем в кино
Игорь Молд 4 фев, 18:40
+64 11
Загадочный текст, скрытый в ДНК человека
Игорь Молд 19 янв, 11:32
+75 104
Очередной невероятный прорыв в области хранения информации. Русские изобретения
Игорь Молд 22 ноя 16, 13:01
+58 23
Удивительное открытие русских ученых объясняет многие «паранормальные» явления
Игорь Молд 19 ноя 16, 18:24
+130 56
Плавучие АЭС — цена оправдана! Россия готовит «сюрприз» для мирового рынка
Игорь Молд 5 ноя 16, 20:26
+108 29
Энергия будущего: что придет на смену нефти - изобретатель из России создал уникальный ветряк
Игорь Молд 16 окт 16, 15:51
+113 70
Всё, что вам говорили о динозаврах, было неправдой
Игорь Молд 11 окт 16, 15:34
+74 48
Синоптики предупреждают о наступлении самой холодной зимы за последние 100 лет
Игорь Молд 8 окт 16, 11:52
+94 85
20-летний студент заткнул за пояс экологов, придумав способ очистить океан
Игорь Молд 4 окт 16, 15:10
+88 39

Последние комментарии

Владимир Барашкин
Ирина Ракша
Владимир Барашкин
Ёжик Испугатель шпионистов
Душ надо принимать....
Ёжик Испугатель шпионист… Почему пожилые люди пахнут по-особенному